Custo-efetividade do esquema com daratumumabe, bortezomibe e dexametasona em comparação com terapias à base de carfilzomibe, elotuzumabe e ixazomibe para o tratamento de mieloma múltiplo recidivado e refratário na perspectiva de um pagador do sistema de saúde suplementar brasileiro / Cost-effectiveness analysis of daratumumab, bortezomib, and dexamethasone combination in comparison to carfilzomib, elotuzumab and ixazomib-based therapies for the treatment of patients with relapsed and refractory multiple myeloma from a Brazilian private payer perspective

Objetivo: O objetivo deste estudo é estimar a razão de custo-efetividade incremental da combinação de daratumumabe, bortezomibe e dexametasona (DVd) em comparação com carfilzomibe com dexametasona (Kd); carfilzomibe, lenalidomida e dexametasona (KRd); elotuzumabe, lenalidomida e dexametasona (ERd); e ixazomibe, lenalidomida e dexametasona (IRd) no tratamento do mieloma múltiplo refratário ou recidivado (MMRR) sob a perspectiva de um pagador privado no Brasil. Métodos: Foi utilizado um modelo de transição com três estados, baseado no método de área sob a curva, para simular a trajetória de uma coorte com MMRR: pré-progressão, pós-progressão e morte. Parâmetros clínicos foram obtidos por meio de uma metanálise e os custos incluídos foram aquisição e administração de medicamentos e serviços médicos. O horizonte de tempo adotado foi de 30 anos e descontos de 5% foram aplicados tanto a custos quanto a desfechos de efetividade. Análise de sensibilidade probabilística foi realizada. Resultados: Demonstrou-se que o esquema terapêutico DVd é dominante sobre Kd, KRd, ERd e IRd. DVd gerou 1,09 ano de vida incremental versus Kd com economia de R$ 174.227; 0,15 ano de vida incremental com redução de R$ 238.324 em comparação com KRd; incremento de 0,06 ano de vida com redução de R$ 641.021 comparado com ERd; e 0,59 ano de vida incremental com economia de R$ 254.367 comparado com IRd. A análise de sensibilidade probabilística confirmou a consistência e a robustez do modelo e demonstrou que DVd tem probabilidades de 92,9%, 89,1%, 99,9% e 94,2% de ser custo-efetivo em comparação com Kd, KRd, ERd e IRd, respectivamente, assumindo um limiar de disposição a pagar de 3 PIB per capita. Conclusão: DVd demonstrou ser superior aos comparadores tanto em desfechos clínicos quanto econômicos no tratamento do MMRR, dados a maior sobrevida e os menores custos.

Objective: To estimate the incremental cost-effectiveness ratio of daratumumab, bortezomib, and dexamethasone (DVd) combination in comparison to carfilzomib and dexamethasone (Kd); carfilzomib, lenalidomide and dexamethasone (KRd); elotuzumab, lenalidomide and dexamethasone (ERd); and ixazomib, lenalidomide and dexamethasone (IRd) for the treatment of patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM) from a Brazilian private payer perspective. Methods: It was used a three-health state transition model based on the area under the curve method to simulate the cohort trajectory: pre-progression, post-progression, and death. Clinical parameters were obtained in a meta-analysis and considered costs were: drugs acquisition and administration, and medical services. Time-horizon was 30 years, and discount rates applied to costs and outcomes were 5%. A probabilistic sensitivity analysis was performed to evaluate the impact of the uncertainty of the input values. Results: The analysis demonstrated that DVd treatment is dominant over Kd, KRd, ERd, and IRd, providing an increment of 1.09 life year with cost reduction of R$174.227 when compared to Kd, an increment of 0,15 life year with cost reduction of R$238.324 when compared to KRd, an increment of 0,06 life year with cost reduction of R$641.021 when compared to ERd, and an increment of 0,59 life year with cost reduction of R$254.367 when compared to IRd. The probabilistic sensitivity analysis confirms the robustness of the model and results consistency, demonstrating that DVd has 92.9%, 89.1%, 99.9%, and 94,2% probability of being cost-effective versus Kd, KRd, Erd, and IRd, respectively, when an ICER of 3 per-capita GDP is assumed. Conclusion: DVd combination demonstrated superior clinical and economic outcomes in RRMM patients when compared to Kd, KRd, Erd, and IRd, since the therapy provides longer survival to patients at a lower cost to payers.

Análise de custo por resposta dos medicamentos biológicos no tratamento da psoríase moderada a grave sob as perspectivas dos sistemas de saúde público e privado, no Brasil / Cost per responder analysis of biologic drugs for the treatment of moderate to severe psoriasis under Brazilian public and private healthcare systems perspectives

Objetivo: Estimar o custo por resposta dos medicamentos biológicos no tratamento da psoríase moderada a grave sob as perspectivas do Sistema de Saúde Suplementar (SSS) e Sistema Único de Saúde (SUS), representado pela Secretaria de Estado da Saúde de São Paulo, no Brasil. Métodos: Quatro medicamentos biológicos foram considerados na análise: adalimumabe, etanercepte, infliximabe e ustequinumabe. Os dados de eficácia foram obtidos de uma metanálise publicada, que avaliou a resposta PASI 75 dos medicamentos na semana 24 de tratamento. O custo do tratamento foi obtido considerando o preço de aquisição dos medicamentos, conforme perspectiva analisada, e a posologia preconizada na bula de cada um deles. Análise de sensibilidade foi conduzida a fim de avaliar o impacto das incertezas nos resultados encontrados. Resultados: A análise mostrou que, sob a perspectiva do SSS, ustequinumabe apresentou o menor custo por resposta PASI 75 (R$ 66.371) por ano de tratamento, seguido por infliximabe (R$ 139.605), adalimumabe (R$ 152.501) e etanercepte (R$ 179.812). Resultado semelhante foi observado na perspectiva do SUS, no qual ustequinumabe apresentou custo por resposta PASI 75 de R$ 47.229, seguido por infliximabe (R$ 75.145), adalimumabe (R$ 90.292) e etanercepte (R$ 130.523). Ajuste de dose para ustequinumabe mostrou ser o parâmetro mais sensível na análise de sensibilidade. Conclusão: Avaliações econômicas são ferramentas importantes para auxiliar gestores de saúde no processo de tomada decisão. A presente análise mostrou que, dentre as alternativas comparadas, ustequinumabe é o medicamento biológico que apresenta o menor custo por resposta PASI 75 (mais custo-efetivo), independentemente da perspectiva analisada (público ou privado).

Objective: To estimate the cost per responder of biologic drugs in moderate to severe psoriasis treatment from the private and public (State Health Secretariat of São Paulo) perspectives in Brazil. Methods: Four biologic drugs were considered in the analysis: adalimumab, etanercept, infliximab and ustekinumab. Efficacy data was obtained from a published metanalysis, which evaluated PASI 75 response after treatment with biologic drugs after 24 weeks of treatment. The cost of treatment was obtained considering drug acquisition cost, according to the analyzed perspective, and dosage according to each drug information label. Sensitivity analysis was performed to evaluate the impact of uncertainty in the results. Results: The analysis demonstrated that, from the private perspective, ustekinumab presented lower cost per PASI 75 response (R$ 66,371), in one year of treatment, followed by infliximab (R$ 139,605), adalimumab (R$ 152,501), and etanercept (R$179,812). Similar results were found from public perspective, with ustekinumab presenting a cost per PASI 75 response of R$ 47,229 per year of treatment, followed by infliximab (R$ 75,145), adalimumab (R$ 90,292) and etanercept (R$ 130,523). Dose adjustment for ustekinumab was shown to be the most sensitive parameter in the sensitivity analysis. Conclusion: Economic evaluations are important tools to support payers during the decision making process. The current analysis demonstrated that, among compared options, ustekinumab is the biologic with the lowest cost per PASI 75 responder (more cost-effective), regardless the perspective considered (public or private).